干预阿尔茨海默病的基因疗法

干预阿尔茨海默病的基因疗法

　　国外医学情报2000年第21卷第2期

相洪琴摘译

　　关键词：阿尔茨海默病　基因疗法

　　科学家们宣称，他们将试图进行干预阿尔茨海默病衰退病程的基因疗法试验。估计于近期开始进行初步的Ⅰ期试验。

　　圣地亚哥加利福尼亚大学（UCSD）的研究人员说，初步的动物研究表明，能被植入到大脑内的基因将挽救细胞神经生长因子一年或更长时间。以前的人基因疗法试验已告失败，大部分原因是因为转染的细胞在植入到机体其他部位（如肺）时，这些细胞已不能继续产生靶化合物。

　　UCSD的Mark Tuszynski说，这些基因在人体的其他器官不起作用，而在大脑内还能继续起作用的确切原因还不清楚。但他们已发现，这些转染的细胞在大鼠体内连续产生神经生长因子18个月，在恒河猴中是8个月。

　　到目前为止，基因疗法Ⅰ期毒性研究中将有8名病人接受治疗。据透露，在动物试验中未发现该疗法有任何毒性作用。

　　一旦确定这种疗法对人是安全的，医师希望能证实脑内神经生长因子的产生将可挽救受损伤的大脑细胞，并促进被阿尔茨海默病消耗的其他细胞的产生。

　　在北美洲，患阿尔茨海默病的人达800多万人。这种神经性疾病的病程可长达10年以上。Tuszynki及其同事的目标是在病人还未丧失太多记忆并有能力参加日常活动之前，用基因疗法治疗此病。

　　Tuszynski说，在确诊为阿尔茨海默病之后，从病人的皮肤中获取细胞。医生应从中分离出纤维细胞，并使这些细胞在实验室增殖。然后，科学家们提取一种与白血病类疾病相关的病毒，并将这种病毒进行遗传学改良。Tuszynski说，他们将提取出即些能促使病毒增殖的坏的基因，再加进好的基因。

　　好的基因将为产生的神经生长因子编码，研究人员在动物模型中已发现这些神经生长因子能阻止脑细胞死亡。然后，将改良的病毒释放到成纤维细胞中，感染能产生神经生长因子基因的这些细胞。

　　用一根针将这些“被转染的”基因植入到大脑内。这些细胞至少能继续产生神经生长因子一年或者两年。

　　如果第一期临床试验是成功的，那么，研究人员将试图了解这些神经生长因子是否对延缓或阻止阿尔茨海默病发展具有积极的影响。

（编辑：邱老）

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